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FDA授予治疗婴儿HLHS的罕见儿科疾病指定药品Lomecel-B (Longeveron)

时间:2022-04-03 22:27 浏览次数:

FDA授予治疗婴儿HLHS的罕见儿科疾病指定药品Lomecel-B (Longeveron) 

 

     Lomecel-B (Longeveron) 是一种研究性同种异体、骨髓衍生的药用信号细胞药物,目前正在第二阶段试验中进行评估。


罕见儿科疾病指定药品Lomecel-B (Longeveron)
 

     在一份声明中表示,FDA 已授予 Lomecel-B(Longeveron)罕见儿科疾病(RPD)资格,用于治疗左心发育不全综合征(HLHS),这是一种危及生命的罕见婴儿先天性心脏缺陷。FDA 对主要影响美国 18 岁或以下且少于 200,000 人的疾病授予 RPD 指定。

 

     Longeveron 首席科学官 Joshua Hare 医学博士在声明中说:“我们对 1 期临床数据以及正在进行的 2 期试验取得的进展感到鼓舞。Lomecel-B 代表了一种独特的细胞治疗方法,有可能在这些受到严重影响的婴儿进行手术的同时进行。” 

 

     Lomecel-B 是一种研究性同种异体、骨髓衍生的药用信号细胞药物,正在 2 期试验中进行评估。在第一阶段临床研究中,该公司报告说,当心脏外科医生在手术时将药物注射到婴儿的心脏中时,细胞耐受性良好,没有发生重大的心脏不良事件。没有感染与治疗有关。

 

     第一阶段试验表明,所有婴儿都存活了下来,并且在术后 2 到 3 年半的时间内不需要移植。生长模式和体重增加与婴儿的正常测量相匹配。

 

     HLHS 是左心室发育不全,这会损害心脏向全身泵血的能力,如果不进行一系列手术,通常会致命。如果 FDA 批准 Lomecel-B 用于治疗,如果针对在某些条件和现行法律下满足的产品提交申请,Longeveron 可能有资格获得优先审查凭证。

 


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