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KAFTRIO与Ivacaftor联合治疗特定类型的囊性纤维化患者

时间:2022-03-30 15:09 浏览次数:

KAFTRIO与Ivacaftor联合治疗特定类型的囊性纤维化患者

 

      Vertex Pharmaceuticals Incorporated公司近日宣布了西班牙政府已经批准了 KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合治疗符合条件的患者的囊性纤维化 (CF)的国家报销条款。符合条件的涵盖了 12 岁及以上的 CF 患者,他们至少有一个F508del突变,而不管CFTR基因中的其他突变类型如何。

 

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      “这一消息的宣布对于西班牙囊性纤维化患者来说是一个重要的里程碑。我们很高兴卫生部认可了 KAFTRIO(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与依伐卡托联合方案的价值。该药上市后可以为符合条件的西班牙患者开具处方,”Vertex International 高级副总裁 Ludovic Fenaux 说。

 

      关于囊性纤维化

 

      囊性纤维化 (CF) 是一种罕见的、缩短寿命的遗传疾病,影响全球 83,000 多人。CF 是一种进行性多器官疾病,会影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突变导致的有缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。儿童必须继承两个有缺陷的CFTR基因(每个父母一个基因)才能患有 CF,而这些突变可以通过基因测试来识别。虽然有许多不同类型的CFTR突变会导致这种疾病,但绝大多数 CF 患者至少有一个F508del突变。CFTR突变通过导致 CFTR 蛋白缺陷或导致细胞表面 CFTR 蛋白短缺或缺失而导致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失导致盐和水在许多器官中进出细胞的流动性较差。在肺部,这会导致异常粘稠的粘液堆积、慢性肺部感染和进行性肺损伤,最终导致许多患者死亡,死亡的中位年龄为 30 岁左右。

 

      关于 KAFTRIO  ( ivacaftor /tezacaftor/elexacaftor) 与 Ivacaftor 的联合方案

 

      在CFTR基因发生某些类型突变的人中,CFTR 蛋白不会在细胞内正常加工或折叠,这会阻止 CFTR 蛋白到达细胞表面并正常发挥功能。KAFTRIO与ivacaftor联合使用旨在增加细胞表面CFTR蛋白的数量和功能。Elexacaftor 和 tezacaftor 共同作用,通过与 CFTR 蛋白的不同位点结合,增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor 被称为 CFTR 增效剂,旨在促进 CFTR 蛋白通过细胞膜运输盐和水的能力。ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 的联合作用有助于保湿和清除气道中的粘液。

 


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